Foto: Jacob Giehm Mikkelsen/motparten
Bildetekst: Øverst til venstre: Forskere ved Institutt for Biomedisin ved Aarhus Universitet
Tekst: Elisabeth Dahlberg
Dato: 30.04.24
Eksperter kaller CRISPR for den genetiske saks, men selv dette blir ubegripelig for folk flest. Dersom vi skal våge oss på en ikke-faglig forklaring, - må det bli noe slikt som at man tar ut gener fra en syk person, reparerer genene, for deretter å sette dem tilbake igjen, for at de skal bli dominerende, og til slutt gjøre pasienten frisk.
Revolusjon
Forskere over hele kloden sier entusiatisk at CRISPR har revolusjonert arbeidet med å kurere våre verste sykdommer, som vi tidligere sto maktesløse overfor. Millioner av mennesker lider av alt fra blodsykdommer, muskelsvinn, immunsykdommer, cystisk fibrose og Huntingtons. Både disse og andre sykdommer har sin opprinnelse i en genetisk feil i cellenes arvemateriale.
Virker på ordentligk
Ifølge professor og forsker Jacob Giehm Mikkelsen fra Institutt for Biomedisin ved Aarhus Universitet har dagens former for genterapi bare hatt begrenset suksess på noen sykdommer. CRISPR gir derimot forskerne mulighet til å gå direkte inn i syke celler og korrigere mutasjonen som er årsak til sykdommen.
Høres enkelt ut
CRISPR foregår ved at man først henter stamceller fra pasientens blod. Deretter klipper man vekk defektene i det defekte gen, og reparerer det. Til slutt settes stamcellene tilbake i pasienten som da blir hundre prosent frisk. Å gjøre dette er imidlertid en uhyre komplisert prosess.
På rett spor
Ikke alle sykdommer kan repareres med CRISPR. En rekke sykdommer er et resultat av flere mutasjoner på en gang. mens andre bare er forårsaket av feil på ét enkelt gen. Det er bare den siste kategorien som kan repareres med CRISPR. I alle fall med dagens kunnskap og teknologi.
Bakteriesaks
Forskerne forklarer at de verken bruker kjøkkensaks eller laser til å klippe i de defekte genene. Her har forskerne funnet noe i naturen de mener er helt genialt. Saksen de bruker heter CAS9 og kommer fra bakterier, som fra naturens hånd har lært seg å klippe i arvemateriale. Det har lenge vært kjent at bakterier kan forsvare seg mot virus.
Toppen
Egne celler
Forskerne benytter så et guide-RNA til å styre hvor CAS9 skal klippe. Til slutt trenger man en donorsekvens for å reparere der CAS9 har klippet vekk feilen.Med CRISPR retter man cellenes egne gener, og derfor er det godt håp om at sykdommen ikke vil blusse opp igjen, noe som er et problem med tradisjonell genterapi.
Blodsykdommer
Et eksempel på bruk af CRISPR til behandling av sykdom er behandling av blodsykdommer og immunsykdommer, som gir nedsatt forsvar mod virus- og bakterieinfeksjoner. Legen henter stamceller fra pasientens blod, reparerer defekten og sprøyter dem inn i pasienten igjen. Her viser forskningsresultatene opp mot hundre prosent suksess.
Elektrosjokk
Legen bruker elektrosjokk for å få CAS9 og guide-RNA’et inn i cellenne, mens donor-DNA blir levert av et såkalt adeno-assosiert virus, som leverer DNA der det er nødvendig. Legen må hente cellene ut først fordi han ikke kan gi leveren elektrosjokk. Forskerne arbeider derfor med å finne opp et system hvor hele prosessen flyttes inn i pasientens kropp, være seg muskler, hjerne eller andre organer.
Blir legemiddel
Jacob Giehm Mikkelsen forteller at det største problemet er å finne ut hvordan man skal styre CAS9 og guide-RNA samt donorsekvensen inn i cellene uten å benytte elektrosjokk. Målet er et system der medisinen for å reparere den genetiske defekten leveres som et legemiddel, som forsvinner ut av kroppen når det har gjort jobben sin. Her kan forskerne kanskje bruke noe fra utviklingen av vaksiner mot COVID-19. Helt konkret snakker vi om de såkalte lipid-nanopartiklene eller LNP’er.
Lovende
CRISPR forskerne vil derfor få LNP til å levere CAS9 og guide-RNA inn i celler. Utfordringen er å få LNP til å bli mer målrettet, så CAS9 og guide-RNA ikke havner på feil sted. Da kan de gjøre mer skade enn nytte. Ifølge professor Jacob Giehm Mikkelsen i Danmark er man på god vei til å klare dette.
Protester
CRISPR-forskningen er veldig upopulær hos de som mener man ikke skal tukle med skaperverket, mens andre ikke-religiøse hevder CRISPR kan skape et klasseskille, der rike mennesker til slutt kan kjøpe seg et langt liv.
Hovedsiden